한국어린이난치병협회는 희귀난치성질환으로 고통받는 환아들에게 새 생명과 새 희망을 선사하는 일에 힘을 기울이고 있다. 협회는 아울러 더 나아가 희귀난치성질환 환아들의 상황을 알리고자 노력하고 있다. 희귀난치성질환 환아의 경우 원인을 알 수 없고, 치료 방법이 확립되지 않았음에도 보험 적용 대상이 되지 못해 과다한 치료비로 가정이 서서히 해체되는 경우가 많아지고 있다. 이외에도 희귀난치성질환 환아들이 치료를 하는 데에 쓰이는 희귀 의약품의 대다수는 수입 약품으로 보험 적용에서는 제외되는데, 의료보험 혜택을 받는다고 하더라도 환아 가정이 감당해야 할 의료비에 대한 부담감이 높다. 이에 협회에서는 후원자분들의 후원과 요청으로 의료비·생계비·의료용품·희귀 의약품 지원 뿐만 아니라, 환아들의 격려 사업의 일환으로 어린이 가족 소원 성취를 취지로 하는 무료 제주도 힐링하우스를 어린이병원 사회사업실의 추천 하에 진행 중에 있다.협회 관계자는 “미래의 주역이 될 희귀난치성질환 환아들이 잘 치료받아 사회에서 활동을 할 수 있도록 전국에 희귀난치성질환환아를 돕는 사업에 최선의 노력을 다하겠다”고 전했다.한편, 한국어린이난치병협회는 사회 공동체에 이바지하고자 여러 가지 후원 사업을 전개하고 있다.