한국어린이난치병협회는 희귀난치병으로 고통받는 어린이들에게 새생명, 새희망을 선사하는 일에 힘을 기울이고 있다.아울러 희귀난치병 어린이들이 처해있는 상황을 알리고자 노력하고 있다. 희귀난치병의 경우 원인을 알 수 없고 치료 방법이 확립되지 않았음에도 보험적용 대상조차 되지 못하여 과다한 치료비로 인해 가정이 서서히 해체되는 경우가 많아지고 있다. 이외에도 희귀난치병 어린이들이 치료를 하는 데에 쓰이는 희귀 의약품의 대다수는 수입 약품으로 보험 적용에서는 제외되는데, 의료보험 혜택을 받는다고 하더라도 환아 가정이 감당해야 할 의료비에 대한 부담감이 높다.이에 협회 관계자는 “희귀난치병 환아들이 보다 나은 환경 속에서 치료 받을 수 있도록 최선을 다하고 있다.”며 “또한, 미래의 주역이 될 희귀난치병 어린이들이 사회에서 활동을 할 수 있도록 사회 공동체에 이바지하고자 여러 가지 후원 사업을 전개하고 있으며, 전국에 희귀난치병어린이를 돕는 사업에 최선의 노력을 다 할 것이다 ”고 전했다.한편, 협회는 희귀 의약품 지원 사업 외 헌혈 캠페인, 학습지 지원 사업, 우유 나눔 사업, 휠체어 지원 사업 등을 통해 희귀난치성질환 어린이들에게 후원 사업을 진행하고 있으며, 결연 사업을 통해 매월 결연 후원금을 아동 및 가정에 지원하고 있다. 또한, 희귀난치병 어린이 개발 사업은 물론 긴급 아동 지원 사업과 돌봄 필요 아동 통합 지원 사업을 확대하여 병행하고 있다.